Les études scientifiques, et les articles de presse qui les concernent, affirment souvent qu’une étude a « contrôlé » certaines variables.
Par exemple, le Washington Post a publié un article sur une étude portant sur les médicaments GLP-1 et un trouble hormonal . L’article soulignait que « les femmes sous GLP-1 ont perdu plus de poids que celles des groupes témoins ».
Quelques mois auparavant, le Washington Post avait publié un article sur une autre étude concernant les agonistes du GLP-1 et les lésions osseuses et tendineuses. Selon cet article, « les chercheurs ont pris en compte l’âge, le sexe, l’origine ethnique et le tabagisme » et ont constaté que les personnes prenant des agonistes du GLP-1 présentaient un risque plus élevé de troubles squelettiques que les non-utilisateurs.
Ce type de langage donne généralement l’impression que le fait d’avoir le contrôle renforce la crédibilité. Mais que signifie exactement « contrôle » ? Et faut-il s’en inspirer ?
Je suis statisticien depuis de nombreuses années, et mes recherches récentes ont montré que 90 % des adultes américains fonderaient leurs décisions sur des statistiques , au moins occasionnellement, s’ils en comprenaient mieux les concepts de base. Le contrôle est l’un de ces concepts.
Comprendre les variables de contrôle peut vous aider à évaluer dans quelle mesure les conclusions d’une étude sont étayées par des preuves, et peut vous aider à juger de l’interprétation que les médias font des nouvelles recherches.
Observé ou manipulé ?
Le terme « groupe témoin » peut varier selon le protocole de l’étude. La plupart des études se répartissent en deux catégories : expérimentales ou observationnelles.
Dans une étude expérimentale , les chercheurs peuvent administrer un médicament ou un traitement à certains participants et pas à d’autres. Le groupe témoin est constitué des personnes qui n’ont pas reçu le médicament ou le traitement.
Dans une étude portant sur la perte de poids et les troubles hormonaux chez les femmes, les chercheurs ont administré des agonistes du GLP-1 à certains participants et n’en ont pas administré à d’autres, afin de comparer les résultats entre les deux groupes. Ici, le terme « contrôle » signifie que les chercheurs ont directement influencé la manière dont les données sont recueillies.
En revanche, dans une étude observationnelle , les chercheurs analysent des données existantes, comme les dossiers médicaux électroniques, afin d’identifier des tendances. Ils utilisent différents outils statistiques pour déterminer comment divers facteurs, tels que l’âge ou le sexe, ont pu influencer les résultats chez les personnes, indépendamment du traitement reçu. Cette étape permet de s’assurer que l’association entre le traitement et le résultat n’est pas due à l’une des variables connues qui affectent les deux.
Voici un exemple. Dans l’étude sur les agonistes du GLP-1 et les lésions osseuses, les chercheurs ont contrôlé l’âge, le sexe, l’origine ethnique et le tabagisme. Autrement dit, ils ont comparé les lésions chez des personnes appartenant à chacune de ces catégories, afin de déterminer s’il existait des différences entre celles qui prenaient des agonistes du GLP-1 et celles qui n’en prenaient pas.
Par exemple, supposons que les fumeurs soient plus susceptibles de prendre des médicaments à base d’agonistes du GLP-1 et que le tabagisme lui-même augmente le risque de lésions osseuses. Si les chercheurs ne tiennent pas compte du tabagisme, il semblera que l’utilisation d’agonistes du GLP-1 soit liée à un plus grand nombre de lésions osseuses simplement parce que de nombreux utilisateurs d’agonistes du GLP-1 fument également.
Ici, le terme « contrôle » désigne la prise en compte d’éléments de données déjà recueillis, sur lesquels les chercheurs n’avaient aucune influence.
Les chercheurs conçoivent des études utilisant des groupes témoins afin de comparer les changements naturels quotidiens chez les individus avec les effets qu’un médicament ou un traitement peut avoir.
Aléatoire par conception
Dans une étude expérimentale portant sur un nouveau médicament, les scientifiques déterminent aléatoirement qui reçoit le traitement et qui ne le reçoit pas . Les personnes ne recevant pas le médicament reçoivent généralement un placebo , comme une pilule inerte. Elles constituent le groupe témoin.
De plus, si les scientifiques savent que certains facteurs peuvent influencer les résultats d’une étude, comme la gravité d’une maladie ou d’autres médicaments que prennent les participants, ils peuvent répartir aléatoirement le traitement au sein de ces groupes de personnes. C’est ce qu’on appelle la stratification ; elle empêche les chercheurs d’assigner par inadvertance un nombre disproportionné de participants présentant une caractéristique particulière au groupe de traitement ou au groupe placebo.
Par exemple, une étude expérimentale de 2021 a examiné la perte de poids chez des personnes atteintes de diabète de type 2 et traitées par un agoniste du GLP-1. Les chercheurs se sont assurés que les groupes de traitement et de contrôle soient composés de participants sélectionnés aléatoirement parmi des personnes présentant différents niveaux de glycémie initiaux, ainsi que parmi celles prenant différents médicaments contre le diabète. De cette manière, ils réduisent le risque d’assigner par hasard un nombre disproportionné de participants, par exemple ceux ayant la glycémie la plus élevée, au groupe placebo. Cette étape permet également aux chercheurs de calculer l’effet du traitement avec une plus grande précision.
Les participants à une étude expérimentale ne représentent pas nécessairement l’ensemble des personnes susceptibles de recevoir un jour un traitement qui sera finalement approuvé. Il peut s’avérer impossible ou excessivement coûteux d’inclure suffisamment de personnes pour couvrir toutes les variations.
C’est souvent pour cette raison que les chercheurs se tournent vers les études observationnelles, également appelées études en vie réelle. Dans ce cas, les chercheurs utilisent des données existantes ; aucune randomisation n’est possible. Ils ont alors recours à différents outils statistiques pour prendre en compte les facteurs susceptibles d’avoir influencé les traitements et leurs résultats.
Par exemple, dans une étude observationnelle sur le GLP-1 , les chercheurs ont utilisé des bases de données de dossiers médicaux et ont estimé la perte de poids des personnes prenant des médicaments GLP-1 par rapport aux personnes prenant d’autres médicaments contre le diabète de type 2.
Dans les études observationnelles, le fait de ne pas contrôler – ni prendre en compte – des variables importantes peut compromettre la crédibilité des résultats. Par exemple, une étude observationnelle pourrait rapporter les bienfaits d’un complément alimentaire sur la santé sans tenir compte des différences initiales de santé entre les utilisateurs et les non-utilisateurs. Dans ce cas, les personnes en meilleure santé pourraient avoir été plus enclines à prendre le complément dès le départ, ce qui donnerait l’impression que celui-ci a un effet bénéfique sur la santé, même si ce n’est pas le cas.
Nombre de ces résultats ne sont ensuite pas reproduits dans des études expérimentales qui contrôlent ces sources de biais par la randomisation.
Tenter de contrôler toutes les variables possibles poserait également problème. Si elles ne sont pas réellement liées aux variables d’intérêt – et lors d’une étude, les chercheurs ignorent lesquelles le sont –, multiplier les variables de contrôle diminue la précision des estimations mathématiques. Le contrôle de certaines variables, appelées variables de collision, peut fausser l’effet recherché.
Lorsque vous examinez les résultats d’études observationnelles, essayez de déterminer si l’étude se situe à l’un de ces extrêmes : un nombre insuffisant ou excessif de variables contrôlées.
Juger des études par soi-même
Pour aider les utilisateurs à comprendre les différents types de contrôles, j’ai préparé une application en ligne qui permet de comparer les analyses issues d’approches observationnelles et expérimentales, à l’aide de données simulées.
Il n’est pas nécessaire d’être scientifique pour examiner des études qui suscitent votre intérêt. Il est toutefois important de reconnaître que même des termes apparemment intuitifs comme « contrôlé » peuvent avoir des significations très différentes.
La prochaine fois que vous lirez un article sur une nouvelle découverte, demandez-vous si l’étude était observationnelle ou expérimentale, et quels facteurs les chercheurs ont contrôlés. Garder ces distinctions à l’esprit vous aidera à mieux évaluer la fiabilité des conclusions étayées par les données.
Mark Louie Ramos
Professeur adjoint de recherche en politique et administration de la santé, Penn State
